健康主題館／SMA合適給藥路徑 應三方評估

SMA有多元治療選擇，醫師指出，病患透過積極用藥，有助提升生活品質 。本報資料照片

「脊髓性肌肉萎縮症（SMA）」爲運動神經元退化疾病，國際間已逐漸定位爲「全身系統性疾病」。不少研究及醫師臨牀觀察發現，藥物介入不僅能延緩神經退化，也可改善病患呼吸、吞嚥與消化等機能。對於用藥的選擇，國內專家認爲，彈性的調整治療策略，爲優化照護品質的核心課題，但換藥決策須經過醫病共同討論，才能真正符合病患所需。

藥物可改善頸部肌力

高雄醫學大學附設醫院小兒部主治醫師鍾育志指出，許多SMA病患因頸部肌力嚴重不足，頭部長期低垂，隨時面臨被口水嗆到、窒息的恐懼。但在接受藥物治療後，多數患者的整體精神狀態與肌肉控制能力獲得提升，甚至能勇敢踏出家門遠行。

鍾育志分享一名27歲女性病患，過去因頸部力量不足、進食容易嗆咳，出門需至少兩名照顧者照顧。22歲開始接受口服藥物治療後，頸部較有力氣，嗆咳等問題也獲得改善。

奧地利維也納多瑙河醫院神經肌肉特別門診與神經肌肉疾病能力中心負責人Dr.Marcus Erdler來臺參與醫學研討會時強調，SMA的影響範圍廣及多個器官，治療與追蹤必須納入運動與非運動功能的全面觀察。

鍾育志分析，以呼吸功能來看，過去病患常因呼吸淺、咳痰無力而需要依賴抽痰機，用藥後，部分患者已逐步恢復自行咳痰功能；在消化機能方面，接受治療後，病患的吞嚥、咀嚼肌力容易增強，進食嗆咳頻率也就下降，部分病患的肝功能、腸胃功能等也有改善，生活品質明顯提升。

目前SMA的治療，除了基因治療外，還包含脊髓腔內注射藥物、口服藥物等兩種「疾病修飾」治療藥物，其中，若使用脊髓腔內注射藥物，需定期住院，透過脊髓腔內注射給藥，而口服藥物則可每日居家服用，具有較高便利性。

換藥後順利投入職場

臺大醫院小兒部小兒神經科主治醫師翁妏謹分析，藥物選擇並非只是單純比較療效數據，更關乎病患是否能長期配合。醫療團隊須協助患者瞭解不同的給藥方式、治療頻率、藥物效果、副作用以及對日常生活的實質影響，由醫師、患者及照護者共同做出最符合現狀的決策。

Marcus Erdler醫師分享協助多位SMA患者轉換治療藥物的臨牀經驗。其中一名成年男性患者，因嚴重脊椎側彎，導致髓鞘內注射過程變得極度困難、痛苦，與醫療團隊評估後，決定調整換爲口服藥物。轉換治療後，該患者免除了侵入性注射所帶來的各種壓力，精神與體能也維持良好，日常穿衣等動作更顯輕鬆，隨後順利投入職場，重拾生活希望。

鍾育志坦言，臺灣現行健保體制下，每位患者一輩子僅有「一次」更換藥物的機會，且「換過去就不能換回來」。面對這項限制，病患與家屬在做出換藥抉擇前，務必與醫療團隊進行多方討論。現代醫學已爲SMA治療開闢多條路徑，建議病患應積極尋求專業醫療團隊的協助，爲生命創造更多自主自理的可能性。

奧地利維也納多瑙河醫院神經肌肉特別門診與神經肌肉疾病能力中心負責人Dr.Marcus Erdler（右）與臺大醫院小兒部小兒神經科主治醫師翁妏謹。記者蔡怡真／攝影

高雄醫學大學附設醫院小兒部主治醫師鍾育志（左）。記者蔡怡真／攝影